Aptadir, la biotech Made in Italy che riaccende i geni silenziati

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Aptadir chiude un round seed da 40 milioni guidato da 4BIO Capital per sviluppare nuove terapie a RNA

In alcune malattie genetiche il gene giusto c’è, è integro, ma resta spento, e la cura passa dal farlo ripartire. Da questa idea è partito il progetto di  Aptadir Therapeutics, biotech milanese che a fine settembre 2026 ha annunciato un round seed da 40 milioni di euro, guidato dal fondo specializzato 4BIO Capital.

Si tratta di una società che sviluppa terapie sperimentali a RNA pensate per riattivare i geni silenziati: grazie a questo finanziamento si prepara a portare le sue ricerche verso la fase clinica.

Per le Biotech Made in Italy non è un’operazione di basso profilo ma al contrario in quanto mostra quanto capitale può attirare un progetto nato dalla ricerca.

Che cosa fa nello specifico Aptadir

Il punto di partenza è la metilazione del DNA, e cioè quel processo chimico con cui l’organismo aggiunge piccole etichette ai geni per regolarne l’attività. In alcune patologie questo meccanismo va fuori controllo e spegne geni che dovrebbero restare accesi.

Per correggere questo difetto Aptadir ha sviluppato un gruppo inedito di molecole a RNA, battezzate DiRs (DNMTs Interacting RNAs), che secondo la società sono in grado di fermare l’etichettatura anomala di un gene preciso, riportandolo in funzione.

Il punto di forza dichiarato è la precisione nel senso che la terapia mira a un bersaglio solo, senza agire sull’intero genoma.

La società dichiara di aver osservato questo effetto in modelli complessi di malattia, costruiti a partire da tessuti di pazienti. Si tratta nello specifico di dati forniti dall’azienda e non ancora verificati da fonti indipendenti, ma spiegano perché gli investitori abbiano deciso di scommettere sul progetto.

CAP1-FMR1 e la pipeline

Il primo candidato si chiama CAP1-FMR1 ed è destinato alla sindrome dell’X Fragile, una condizione genetica legata al silenziamento del gene FMR1, che riduce o azzera la proteina FMRP e si associa a disabilità intellettiva e difficoltà di apprendimento. Aptadir sta lavorando anche a un programma per la sindrome mielodisplastica, una malattia del midollo osseo.

L’ambizione dichiarata è più ampia: applicare la stessa piattaforma ad altre malattie genetiche rare e all’oncologia. L’azienda è ancora in fase preclinica, cioè non ha ancora iniziato la sperimentazione sugli esseri umani.

Grazie ai  nuovi fondi punta ad avanzare nello sviluppo della pipeline fino alla clinica, a partire proprio da CAP1-FMR1.

Il round: chi investe in Aptadir

A guidare l’operazione è 4BIO Capital, fondo di venture capital internazionale specializzato in biotecnologie. Accanto al lead si è costruita una cordata variegata, che unisce capitale pubblico, industria farmaceutica e fondi specializzati.

Il capitale pubblico e industriale arriva da EXTEND, polo italiano dedicato al trasferimento tecnologico nel settore biofarmaceutico, nato per iniziativa di CDP Venture Capital e sostenuto anche da Angelini Ventures ed Evotec.

CDP Venture Capital è presente pure in modo diretto, con risorse del suo Fondo Digital Transition, mentre Angelini Ventures ha scelto di investire anche in prima persona.

Invece tra i fondi specializzati figurano Indaco Venture Partners, XGEN Venture e Kerna Ventures. Completano il gruppo CE-Ventures, Italian Angels for Biotech e Club degli Investitori.

Dal pre seed al seed: una crescita rapida

La storia finanziaria di Aptadir è breve ma complessa. Nel 2024 la società aveva chiuso un pre seed da 1,6 milioni di dollari, importo tipico per una startup di ricerca ai primi passi.

Poco più di due anni dopo arriva un seed da 40 milioni di euro. Questa cifra viene definita da un comunicato come il più ricco round iniziale mai registrato tra le biotech italiane e tra i più consistenti in Europa.

Si tratta di un’affermazione dell’azienda, ma il confronto con le dimensioni abituali dei seed italiani rende l’idea dello scarto. Il percorso conferma il peso di EXTEND, che ha contribuito a dare vita alla società e ha messo risorse quando il progetto era ancora soprattutto un’idea scientifica.

Le voci dei protagonisti

Il fondatore e amministratore delegato Giovanni Amabile vede nella cifra raccolta la misura delle possibilità della tecnologia DiRs e della qualità internazionale del team scientifico.

Dima Kuzmin, Managing Partner di 4BIO Capital, il fondo che guida il round, ha dichiarato che raramente succede di imbattersi in una ricerca così originale e con prospettive analoghe.

Inoltre ha affermato che il gruppo riunisce le competenze adatte per accompagnare la piattaforma fino alla sperimentazione sull’uomo.

Claudia Pingue, responsabile del Fondo Technology Transfer di CDP Venture Capital e presidente di EXTEND, ha invece sottolineato che il valore del lavoro scientifico era chiaro al polo già all’inizio.

Questo è il motivo per il quale l’idea è stata trasformata in una società nata come spin off,  e sostenuta fin dagli stadi più incerti.

La ricerca alla base

La tecnologia nasce da un gruppo internazionale di scienziati. Tra i nomi legati ai lavori spiccano Annalisa Di Ruscio e Daniel Tenen, del Beth Israel Deaconess Medical Center di Boston, e Vittorio de Franciscis, del Consiglio Nazionale delle Ricerche.

L’intreccio tra un centro americano di primo piano e la ricerca pubblica italiana mostra bene il modello del trasferimento tecnologico: una scoperta scientifica che diventa impresa e attira capitali da più Paesi.

Perché Aptadir conta per la tech Made in Italy

Il biotech è uno dei settori più difficili in cui fare impresa. I tempi di sviluppo si misurano in anni, il rischio scientifico è alto e il capitale richiesto è molto superiore a quello di una startup di software.

Per questo un round da 40 milioni nella fase seed è un segnale forte in quanto fa capire che esistono in Italia progetti capaci di convincere fondi specializzati internazionali, oltre agli investitori pubblici e industriali del territorio.

La vicenda mostra anche come funzionano i poli di trasferimento tecnologico. EXTEND, come SophIA nell’intelligenza artificiale, nasce per accompagnare la ricerca verso l’impresa, e il caso Aptadir è uno degli esempi più evidenti dei risultati che questo modello può produrre.

Restano le incognite tipiche del settore. L’azienda è ancora in fase preclinica, i risultati dichiarati dovranno essere confermati negli studi e il passaggio all’uomo è il punto in cui molte terapie si fermano.

Per capire se la scommessa funziona bisognerà analizzare i prossimi traguardi scientifici. Nel frattempo Aptadir offre alla biotech italiana un caso concreto di ricerca che attira capitali e ambizioni internazionali.

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